Carbaglu

    Ultimo aggiornamento: 24/09/2024

    Cos'è Carbaglu?

    Carbaglu è un farmaco a base del principio attivo Acido Carglumico, appartenente alla categoria degli Aminoacidi e derivati e nello specifico Aminoacidi e derivati. E' commercializzato in Italia dall'azienda Recordati Rare Diseases Italia.

    Carbaglu può essere prescritto con Ricetta RNRL - medicinali soggetti a prescrizione medica limitativa, da rinnovare volta per volta, vendibili al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti.

    Confezioni

    Carbaglu 200 mg 5 compresse dispersibili in contenitore
    Carbaglu 200 mg 60 compresse dispersibili in contenitore

    Informazioni commerciali sulla prescrizione

    Titolare: Recordati Rare Diseases SARL
    Concessionario: Recordati Rare Diseases Italia
    Ricetta: RNRL - medicinali soggetti a prescrizione medica limitativa, da rinnovare volta per volta, vendibili al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti
    Classe: A
    Principio attivo: Acido Carglumico
    Gruppo terapeutico: Aminoacidi e derivati
    ATC: A16AA05 - Acido carglumico
    Forma farmaceutica: compressa orodispersibile


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    Indicazioni

    Perché si usa Carbaglu? A cosa serve?
    Carbaglu è indicato nel trattamento di:
    • iperammonemia dovuta alla deficienza primaria di N-acetilglutammato sintasi;
    • iperammonemia dovuta ad acidemia isovalerica;
    • iperammonemia dovuta ad acidemia metilmalonica;
    • iperammonemia dovuta ad acidemia propionica.

    Posologia

    Come usare Carbaglu: Posologia
    Il trattamento con Carbaglu deve iniziare sotto la supervisione di un medico esperto nel trattamento dei disturbi metabolici.
    Posologia
    • Per la deficienza di N-acetilglutammato sintasi:
    Sulla base dell'esperienza clinica, il trattamento può iniziare già a partire dal primo giorno di vita.
    La dose giornaliera iniziale deve essere di 100 mg/kg, se necessario fino a 250 mg/kg.
    Dovrà poi essere adattata individualmente per mantenere i normali livelli di ammoniaca nel plasma (vedere paragrafo 4.4).
    A lungo termine può non essere necessario aumentare la dose in base al peso corporeo, fin quando non sia stato raggiunto un adeguato controllo metabolico; la posologia giornaliera è compresa tra 10 mg/kg e 100 mg/kg.
    Test di reazione all'Acido Carglumico
    Si consiglia di verificare le risposte individuali all'acido carglumico prima di iniziare un trattamento a lungo termine. Ad esempio:
    • Nel bambino comatoso, iniziare con una dose di 100 - 250 mg/kg/die e misurare la concentrazione di ammoniaca nel plasma almeno prima di ogni somministrazione. Questa dovrebbe normalizzarsi alcune ore dopo l'inizio del trattamento con Carbaglu.
    • Ad un paziente con iperammonemia moderata, somministrare una dose di prova 100 - 200 mg/kg/die per 3 giorni con una somministrazione costante di proteine; eseguire ripetute determinazioni della concentrazione di ammoniaca nel plasma (prima e 1 ora dopo i pasti); adattare la dose per mantenere normali livelli di ammoniaca nel plasma.
    • Per l'acidemia isovalerica, metilmalonica, propionica:
    Il trattamento deve essere iniziato in presenza di iperammonemia in pazienti affetti da acidemia organica. La dose iniziale giornaliera deve essere di 100 mg/kg, sino a un massimo di 250 mg/kg, se necessario.
    In seguito, la dose deve essere adattata individualmente per mantenere i normali livelli di ammoniaca nel plasma (vedere paragrafo 4.4).
    Compromissione renale:
    Si consiglia cautela nella somministrazione di Carbaglu a pazienti con funzionalità renale compromessa.
    È necessario un aggiustamento del dosaggio in base alla GFR.
    • Pazienti con compromissione renale moderata (GFR 30-59 ml/min)
      • La dose iniziale raccomandata è compresa tra 50 mg/kg/die e 125 mg/kg/die per i pazienti che presentano iperammoniemia dovuta a deficit di NAGS o acidemia organica.
      • Nell'uso a lungo termine la dose giornaliera sarà compresa tra 5 mg/kg/die e 50 mg/kg/die e dovrà essere aggiustata individualmente per mantenere normali livelli plasmatici di ammoniaca.
      • Pazienti con compromissione renale grave (GFR ≤29 ml/min)
      • La dose iniziale raccomandata è compresa tra 15 mg/kg/die e 40 mg/kg/die per i pazienti che presentano iperammoniemia dovuta a carenza di NAGS o acidemia organica,
      • Nell'uso a lungo termine, la dose giornaliera sarà compresa tra 2 mg/kg/die e 20 mg/kg/die e dovrà essere aggiustata individualmente per mantenere normali livelli plasmatici di ammoniaca.
    Popolazione pediatrica
    La sicurezza e l'efficacia di Carbaglu per il trattamento di pazienti pediatrici (dalla nascita ai 17 anni di età) con iperammoniemia acuta o cronica dovuta a deficit di NAGS e iperammoniemia acuta dovuta a IVA, PA o MMA sono state stabilite e, sulla base di questi dati, non sono ritenuti necessari aggiustamenti della posologia nei neonati.
    Modo di somministrazione
    Questo farmaco è SOLO per uso orale (per ingestione o con una siringa tramite sonda nasogastrica, se necessario).
    Sulla base dei dati farmacocinetici e dell'esperienza clinica, si consiglia di dividere la dose giornaliera totale da due a quattro dosi da somministrare prima dei pasti o prima di assumere cibo. Spezzando le compresse a metà è possibile adattare la posologia in base alle specifiche necessità. All'occorrenza, può essere utile frazionare le compresse in quarti al fine di correggere la posologia prescritta dal medico.
    Le compresse devono essere disperse in almeno 5-10 ml d'acqua e ingerite immediatamente o somministrate mediante iniezione rapida con siringa tramite sonda nasogastrica.
    La sospensione ha un gusto leggermente acido.

    Controindicazioni

    Quando non dev'essere usato Carbaglu
    Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1.
    L'allattamento durante l'assunzione di Acido Carglumico è controindicato (vedere paragrafi 4.6 e 5.3).

    Avvertenze speciali e precauzioni di impiego

    Cosa serve sapere prima di prendere Carbaglu
    Monitoraggio terapeutico
    I livelli di ammoniaca e di amminoacidi nel plasma devono restare entro i limiti normali.
    Vista la scarsa disponibilità di dati sulla sicurezza dell'Acido Carglumico, si raccomanda il controllo sistematico della funzionalità di fegato, reni e cuore, nonché dei parametri ematologici.
    Gestione nutrizionale
    In caso di scarsa tolleranza alle proteine, si consiglia la riduzione dell'apporto proteico e la somministrazione di arginina.
    Uso in pazienti con compromissione renale
    La dose di Carbaglu deve essere ridotta nei pazienti con compromissione renale (vedere paragrafo 4.2).

    Interazioni con altri medicinali e altre forme di interazione

    Quali farmaci o alimenti possono modificare l'effetto di Carbaglu
    Non sono stati effettuati studi d'interazione specifici.

    Fertilità, gravidanza e allattamento

    Gravidanza
    Per l'Acido Carglumico non sono disponibili dati clinici relativi a gravidanze esposte.
    Gli studi su animali hanno evidenziato tossicità minima per lo sviluppo (vedere paragrafo 5.3). È necessario essere prudenti nel prescrivere il medicinale a donne in stato di gravidanza.
    Allattamento
    Sebbene non sia noto se l'acido carglumico venga secreto nel latte materno, ne è stata dimostrata la presenza nel latte delle femmine di ratto in allattamento (vedere paragrafo 5.3). Pertanto, l'allattamento è controindicato durante l'assunzione di acido carglumico (vedere paragrafo 4.3).

    Effetti sulla capacità di guidare veicoli e sull'uso di macchinari

    Non sono stati effettuati studi sulla capacità di guidare veicoli e di usare macchinari.

    Effetti indesiderati

    Quali sono gli effetti collaterali di Carbaglu
    Le reazioni avverse segnalate sono elencate di seguito, secondo la classificazione per sistemi ed organi e per frequenza.
    Le frequenze sono definite come: molto comune (≥1/10), comune (≥1/100, <1/10), non comune (≥1/1.000, <1/100), rara (≥1/10.000, <1/1.000), molto rara (<1/10.000), non nota (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili).
    All'interno di ciascuna classe di frequenza, gli effetti indesiderati sono riportati in ordine decrescente di gravità.
    • Effetti indesiderati nella deficienza di N-acetilglutammato sintasi
    Esami diagnostici
    Non comune: aumento delle transaminasi
    Patologie della cute e del tessuto sottocutaneo
    Comune: aumento della sudorazione
    Non nota: eruzione cutanea
    • Effetti indesiderati nell'acidemia organica
    Patologie cardiache
     
    Non cumune: bradicardia
    Patologie gastrointestinali
     
    Non comuni: diarrea, vomito
    Patologie sistemiche e condizioni relative alla sede di somministrazione
    Non comune: piressia
    Patologie della cute e del tessuto sottocutaneo
    Non nota: eruzione cutanea
    Segnalazione delle reazioni avverse sospette
    La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l'autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramite il sistema nazionale di segnalazione all'indirizzo https://www.aifa.gov.it/content/segnalazioni-reazioni-avverse.

    Sovradosaggio

    Cosa fare se avete preso una dose eccessiva di Carbaglu
    In un paziente trattato con Acido Carglumico, in cui la dose è stata aumentata a 750 mg/kg/die, sono stati riscontrati sintomi di intossicazione caratterizzati come reazione simpatomimetica: tachicardia, sudorazione intensa, secrezione bronchiale accresciuta, aumento della temperatura corporea ed irrequietezza. Questi sintomi scomparivano una volta ridotta la dose.

    Scadenza

    36 mesi
    Dopo la prima apertura del contenitore per compresse: 3 mesi

    Conservazione

    Conservare in frigorifero (2°C – 8°C)
    Dopo la prima apertura del contenitore per compresse:
    Non refrigerare.
    Non immagazzinare a temperatura superiore a 30°C.
    Mantenere il contenitore perfettamente sigillato al fine di proteggere il prodotto dall'umidità.

    Farmaci Equivalenti

    I farmaci equivalenti di Carbaglu a base di Acido Carglumico sono: Acido Carglumico Waymade, Ucedane

    Foglietto Illustrativo

    Fonti Ufficiali


    Servizi Avanzati


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