Carbaglu

Carbaglu è indicato nel trattamento di:

Il trattamento con Carbaglu deve iniziare sotto la supervisione di un medico esperto nel trattamento dei disturbi metabolici.

Sulla base dell'esperienza clinica, il trattamento può iniziare già a partire dal primo giorno di vita.

La dose giornaliera iniziale deve essere di 100 mg/kg, se necessario fino a 250 mg/kg.

Dovrà poi essere adattata individualmente per mantenere i normali livelli di ammoniaca nel plasma (vedere paragrafo 4.4).

A lungo termine può non essere necessario aumentare la dose in base al peso corporeo, fin quando non sia stato raggiunto un adeguato controllo metabolico; la posologia giornaliera è compresa tra 10 mg/kg e 100 mg/kg.

Si consiglia di verificare le risposte individuali all'acido carglumico prima di iniziare un trattamento a lungo termine. Ad esempio:

Il trattamento deve essere iniziato in presenza di iperammonemia in pazienti affetti da acidemia organica. La dose iniziale giornaliera deve essere di 100 mg/kg, sino a un massimo di 250 mg/kg, se necessario.

In seguito, la dose deve essere adattata individualmente per mantenere i normali livelli di ammoniaca nel plasma (vedere paragrafo 4.4).

Compromissione renale:

Si consiglia cautela nella somministrazione di Carbaglu a pazienti con funzionalità renale compromessa.

È necessario un aggiustamento del dosaggio in base alla GFR.

La sicurezza e l'efficacia di Carbaglu per il trattamento di pazienti pediatrici (dalla nascita ai 17 anni di età) con iperammoniemia acuta o cronica dovuta a deficit di NAGS e iperammoniemia acuta dovuta a IVA, PA o MMA sono state stabilite e, sulla base di questi dati, non sono ritenuti necessari aggiustamenti della posologia nei neonati.

Questo farmaco è SOLO per uso orale (per ingestione o con una siringa tramite sonda nasogastrica, se necessario).

Sulla base dei dati farmacocinetici e dell'esperienza clinica, si consiglia di dividere la dose giornaliera totale da due a quattro dosi da somministrare prima dei pasti o prima di assumere cibo. Spezzando le compresse a metà è possibile adattare la posologia in base alle specifiche necessità. All'occorrenza, può essere utile frazionare le compresse in quarti al fine di correggere la posologia prescritta dal medico.

Le compresse devono essere disperse in almeno 5-10 ml d'acqua e ingerite immediatamente o somministrate mediante iniezione rapida con siringa tramite sonda nasogastrica.

La sospensione ha un gusto leggermente acido.

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1.

L'allattamento durante l'assunzione di Acido Carglumico è controindicato (vedere paragrafi 4.6 e 5.3).

I livelli di ammoniaca e di amminoacidi nel plasma devono restare entro i limiti normali.

Vista la scarsa disponibilità di dati sulla sicurezza dell'Acido Carglumico, si raccomanda il controllo sistematico della funzionalità di fegato, reni e cuore, nonché dei parametri ematologici.

In caso di scarsa tolleranza alle proteine, si consiglia la riduzione dell'apporto proteico e la somministrazione di arginina.

La dose di Carbaglu deve essere ridotta nei pazienti con compromissione renale (vedere paragrafo 4.2).

Non sono stati effettuati studi d'interazione specifici.

Per l'Acido Carglumico non sono disponibili dati clinici relativi a gravidanze esposte.

Gli studi su animali hanno evidenziato tossicità minima per lo sviluppo (vedere paragrafo 5.3). È necessario essere prudenti nel prescrivere il medicinale a donne in stato di gravidanza.

Sebbene non sia noto se l'acido carglumico venga secreto nel latte materno, ne è stata dimostrata la presenza nel latte delle femmine di ratto in allattamento (vedere paragrafo 5.3). Pertanto, l'allattamento è controindicato durante l'assunzione di acido carglumico (vedere paragrafo 4.3).

Non sono stati effettuati studi sulla capacità di guidare veicoli e di usare macchinari.

Le reazioni avverse segnalate sono elencate di seguito, secondo la classificazione per sistemi ed organi e per frequenza.

Le frequenze sono definite come: molto comune (≥1/10), comune (≥1/100, <1/10), non comune (≥1/1.000, <1/100), rara (≥1/10.000, <1/1.000), molto rara (<1/10.000), non nota (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili).

All'interno di ciascuna classe di frequenza, gli effetti indesiderati sono riportati in ordine decrescente di gravità.

La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l'autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramite il sistema nazionale di segnalazione all'indirizzo https://www.aifa.gov.it/content/segnalazioni-reazioni-avverse.

In un paziente trattato con Acido Carglumico, in cui la dose è stata aumentata a 750 mg/kg/die, sono stati riscontrati sintomi di intossicazione caratterizzati come reazione simpatomimetica: tachicardia, sudorazione intensa, secrezione bronchiale accresciuta, aumento della temperatura corporea ed irrequietezza. Questi sintomi scomparivano una volta ridotta la dose.

36 mesi

Dopo la prima apertura del contenitore per compresse: 3 mesi

Conservare in frigorifero (2°C – 8°C)

Dopo la prima apertura del contenitore per compresse:

Non refrigerare.

Non immagazzinare a temperatura superiore a 30°C.

Mantenere il contenitore perfettamente sigillato al fine di proteggere il prodotto dall'umidità.

Cellulosa microcristallina

laurilsolfato di sodio

ipromellosa

croscarmellosa sodica

silice colloidale anidra

stearilfumarato di sodio